Wie läuft die Behandlung ab?
Was passiert bei der Behandlung?
Sie erhalten die Gentherapie in Form einer einmaligen Infusion.
Eine Gentherapie ist bisher nur für Erwachsene zugelassen. Vor einer Gentherapie wird geprüft, ob die Behandlung für Sie geeignet ist. Dabei untersucht Ihre Ärztin oder Ihr Arzt zum Beispiel Ihre Leberfunktion und überprüft, ob Sie Antikörper gegen bestimmte Bestandteile des Wirkstoffs im Blut haben.
Wie funktioniert die Gentherapie bei Hämophilie A?
Bei einer Hämophilie A ist ein Abschnitt des Erbguts, ein bestimmtes Gen, defekt. Dieses Gen ist für die Bildung von Faktor VIII verantwortlich. Bei der Gentherapie erhalten Sie ein im Labor hergestelltes Gen, welches die Informationen enthält, die bei einer Hämophilie A fehlen – die „Bauanleitung“ für Faktor VIII. Um das Gen in den Körper zu bringen, nutzt man die Hülle eines bestimmten Virus, das sogenannte Adeno-assoziierte Virus (AAV). In dieser Hülle, auch „Vektor“ genannt, befindet sich das Gen. Der Vektor löst keine Krankheiten aus, sondern transportiert das neue Gen in den Körper, genauer gesagt in die Leberzellen. Die Leberzellen können mithilfe des neuen Gens Faktor VIII selbstherstellen. Dadurch steigt der Faktor-VIII-Spiegel im Körper an und die Blutungsneigung sinkt.
Wie oft ist die Behandlung nötig?
Bei der Gentherapie erhalten Sie 1-mal eine Infusion.
Die Gentherapie ist nur einmal möglich.
Wie lange dauert die Behandlung?
Die Infusion selbst dauert etwa 2 bis 4 Stunden. Bis die Gentherapie wirken kann, müssen Sie für etwa 4 Wochen weiterhin Ihre bisherige Prophylaxe anwenden. Zusätzlich haben Sie regelmäßige Termine bei Ihrer Ärztin oder Ihrem Arzt. Bei den Terminen wird kontrolliert, wie gut Sie auf die Gentherapie ansprechen und Ihre Blut- und Leberwerte werden überprüft.
Kann ich die Behandlung wechseln?
Ja, es ist jederzeit möglich, in Absprache mit Ihrer Ärztin oder Ihrem Arzt zu einer anderen Behandlung zu wechseln, wenn die Gentherapie nicht oder nicht mehr ausreichend wirkt. Es ist jedoch nicht möglich, die Gentherapie abzubrechen oder rückgängig zu machen.
Der Arzt nennt Bedingungen und Wirkung der Gentherapie
Die Ärztin informiert über die Gentherapie
Der Arzt klärt über die Gentherapie auf
Info und Disclaimer
Die Entscheidungshilfe soll das persönliche Gespräch mit Ihrer Ärztin oder Ihrem Arzt nicht ersetzen. Sie unterstützt Sie aber bei der Vorbereitung auf das ärztliche Gespräch. Trotz größter Sorgfalt bei der Erstellung können wir jedoch nicht ausschließen, dass sie Fehler enthält. Weitere Informationen finden Sie hier.