Das Ziel der Gentherapie ist, die Blutungsneigung langfristig zu beheben. Dadurch sollen Sie auf andere Hämophilie-Medikamente verzichten können.

Ja, im Vergleich zur vorher durchgeführten Prophylaxe mit Faktorpräparaten, die eine kurze oder eine verlängerte Wirkdauer haben, verringert eine Gentherapie wahrscheinlich die Anzahl der Blutungen. Mit Sicherheit lässt sich das jedoch nicht sagen. Das hängt vor allem davon ab, wie gut Sie auf die Gentherapie ansprechen. Nach einer Gentherapie kommt es durchschnittlich 1-mal im Jahr zu einer Blutung.

Die Wirkung hält mehrere Jahre an. Langzeitstudien laufen noch, daher ist noch nicht bekannt, wie lange die Gentherapie insgesamt wirkt.

Ist die Gentherapie wirksam, brauchen Sie keine oder nur noch selten zusätzliche Medikamente, um Blutungen vorzubeugen. 4 Jahre nach einer Gentherapie ist das möglicherweise noch bei 82 von 100 Menschen so. Es ist individuell unterschiedlich, wie gut die Behandlung wirkt und wie lange die Wirkung der Gentherapie anhält.

Alle Behandlungen, die in dieser Entscheidungshilfe vorgestellt werden, senken das Risiko für Gelenkblutungen. Es ist noch nicht bekannt, ob eine der Behandlungen besser als die anderen Gelenkschäden verhindern kann.

Die Behandlung kann Schmerzen, die Arbeitsfähigkeit und die Lebensqualität verbessern. Es ist noch nicht bekannt, ob sich eine der Behandlungen besser als die anderen auf die Lebensqualität auswirkt.